同社は売上拡大と早期の収益化を目指しています。そのために資金調達と買収を組み合わせた成長資金の確保を進めており、2023年に4.00%の転換社債を発行して純額で約3億530万ドルを調達、同年にはBile Acidポートフォリオ取得のために8,000,000株の私募（純収入約2億2千万ドル）を実行しました。さらに、上場による追加調達手段として2023年に設定した最大2億ドルの「随時売出し」枠も残しており、これらの資金を営業基盤の拡大と製品投入に振り向ける計画です。

同社は胆汁酸関連薬を重点領域とし、既承認薬（Livmarli、Cholbam、chenodiol等）と研究段階の化合物の両面で差別化を図っています。差別化策として既存製品群の買収による即時の収益基盤構築（Travereからの買収で買収対価は約2億1040万ドルの一時支払い＋最大2億3500万ドルのマイルストーン）や、2024年に導入した候補物質MRM-3379（導入金7.5百万ドル、最大2億1750万ドルのマイルストーン）によるパイプライン強化を挙げています。加えて、独占的な製造・販売権の取得や既存の販売チャネル整備で競合（例：他社のIBAT阻害薬開発）に対する市場参入速度で優位に立とうとしています。

同社は新市場開拓に積極的で、米国に加えてカナダや主要欧州市場での販売力強化を目指しています。具体的には自社の営業体制を米国で整備したうえで、欧州・カナダでは現地パートナーや販売代理店との契約を拡大し、ローカルの保険償還対応や供給網の確保を進めています。また、ライセンス契約や製造委託の再編を通じて各国での承認・供給体制を整備し、販売ロイヤルティ（取得時に引き継いだ契約では中位~二桁台等の幅）を考慮しながら収益化を図っています。

同社は技術革新と研究開発投資にも注力しています。買収で得た技術や知財を軸に開発計画を組み立て、臨床・製造プロセスの改善や品質管理体制の強化に資金を配分しています。具体的施策としては外部候補の導入（MRM-3379のライセンス取得）、第三者委託先との連携強化および社内体制の拡充（従業員数は2024年末で322名）を通じて臨床試験と商業供給の両面で技術的優位を高めることを目指しています。

	2020/12	2021/12	2022/12	2023/12	2024/12
Return on Assets	-53.3	-31.4	-41.9	-32.7	-13.3
Return on equity (%)

Mirum Pharmaceuticals, Inc. (MIRM) Other