同社は長期的に難治性がんや自己免疫疾患の「治癒につながる治療」を事業化することを成長の主軸としています。具体的には、大学・研究機関からの独占ライセンスを取得して臨床開発を進め、最終的には自社で上市するか、アウトライセンスで収益化することを目指しています。財務面では2024年末時点で累積赤字が約3億9,670万ドルに上る一方、2024年の資金調達では約1,120万ドル、2025年2月の公募で純額約690万ドルを調達しており、当面は追加の公募や提携による資金確保で事業継続を図る方針です。

同社は研究開発の重点をCAR‑T療法（患者の免疫細胞を改変して腫瘍を攻撃させる治療）と腫瘍に対する補助治療に置いており、これが差別化戦略の中核です。具体的には、脳腫瘍向けのIL13Rα2標的CAR‑T（MB‑101）やHSV‑1由来のオンコリティックウイルスを組み合わせる開発（MB‑108）など、世界的な研究機関（City of Hope、Fred Hutch、Nationwideなど）との独占ライセンス契約を通じて技術を確保しています。資金効率を高めるため、2024年には研究費を従来の約4,051万ドルから約757万ドルに大幅削減し、4月には従業員を約81%削減するなど運営コストの圧縮も実行しています。

同社は新規市場開拓や事業拡大のために、外部資金調達と産学連携を組み合わせる計画を進めています。具体的施策としては、ナスダック上場維持のための株式分割（2025年1月の1対50逆株式併合）やサムネイル的な資産整理（2024年に一部ライセンス終了、6月にuBriGeneから資産を再取得、2025年2月に設備をAbbVieへ売却して賃貸契約を終了）を通じてバランスシートとキャッシュフローの改善を図っています。また、2024年に取得した新たな上場用登録枠（2024 S‑3）で最大4,000万ドルの発行枠を確保しており、必要に応じて追加の株式発行や提携による資金調達を行う計画です。

同社は技術革新に対しても実務的な投資を継続しています。研究面では外部の臨床施設をパートナーとしつつ、ライセンス取得後に技術移転して自社または受託メーカーでの細胞処理体制を整備する方針です。短期的には臨床試験の取捨選択や一部プログラムの終了で資源を集中させ、長期的には固形がんや自己免疫疾患での独自性ある適応拡大を目指すことで、技術面と商業面の両立を図ろうとしています。

MUSTANG BIO, INC.MBIO

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経営方針