同社は「Alnylam P5x25」と呼ぶ中期戦略で、2025年末までにトップティアのバイオテクノロジー企業となることを目指しています。成長の基盤として、2024年末時点で5つの販売中製品（オンパトロ、アムヴットラ、ギヴラアリ、オクスルモなど）を持ち、現金・現金同等物および流動有価証券は約27億ドルを確保しており、同社はこれが提出時点から少なくとも12か月の近時の資金需要を満たすと見ています。一方で、創業以来の累積赤字は約72.9億ドルと大きく、短期的な資金や市場の変動が事業計画に影響を与え得ることも明示しています。

同社は研究開発と製造能力への重点投資を続けることで差別化を図っています。中核となるのはRNA干渉（RNAi）という仕組みで、病気に関与するタンパク質の設計図となるメッセンジャーRNAの働きを抑えることで治療効果を出す点が特徴です。これにより「ファーストインクラス」の承認薬を複数実現しており、今後は適応拡大や新規適応の臨床開発に資源を割く方針です。設備投資も拡大しており、資本的支出は2024年に約3,430万ドル、2023年は約6,220万ドルで、2025年には製造・生産能力を支えるため支出が増加すると見込んでいます。

新市場開拓や事業拡大では、同社は米国・欧州に加え、日本やラテンアメリカなどでの承認申請と発売拡大を進めています。グローバルな商業基盤を強化するために社内の営業・規制・品質・生産体制を整備し、外部との共同開発やライセンス、委託製造も活用してスピードを上げる計画です。資金面では長期債務や将来の支払い義務も抱えており、長期債務残高は約10.2億ドル、またブラックストーン関連の支払見込み（直近12か月で約1.318億ドルなど）があるため、これらを踏まえた資本計画を並行して実行しています。

技術革新への取り組みとして、同社はRNAiプラットフォームの拡張を最重要課題に据えています。臨床開発パイプラインは複数の疾患領域にわたり、新しい組織や標的への適用拡大を目指しており、その結果を定期的に発表することで将来の商用ポテンシャルを高めようとしています。知的財産の維持・強化にも注力しており、必要に応じて訴訟を含む法的手段で権利保護を図る一方、品質管理やサプライチェーン、コンプライアンス体制の整備によって実用化とスケールアップを両立させようとしています。

ALNYLAM PHARMACEUTICALS, INC.ALNY