同社は細胞の代謝という独自の科学的強みを軸に、希少疾患、とりわけ古典的血液疾患領域で差別化された医薬品を創出することを成長戦略の中核に据えています。商品化済みのPYRUKYND®（代謝活性化薬）については、製品売上が2022年の約1,174万ドルから2023年に約2,682万ドル、2024年に約3,650万ドルへと増加しており、同社はこの商用化を拡大して収益基盤を強化することを目指しています。加えて、過去の腫瘍事業売却により約18億ドルの現金収入を得ており、2024年末時点で現金・現金同等物と有価証券を合わせ約15億ドル保有しているため、臨床開発と販売体制への投資を継続するための資金基盤が整っている点も成長戦略の重要な裏付けです（同社は将来の利益を事業拡大に留保し、現金配当は当面行わない方針です）。

同社は研究開発と商業化に重点投資を行っており、2024年にはPK活性化剤の臨床関連費用だけで約1.13億ドル、研究開発人件費で約1.15億ドル、販売管理費で約1.57億ドルを計上するなど大規模な投資を継続しています。差別化戦略としては「細胞代謝」という明確な科学的フォーカスを持ち、tebapivat（PK活性化剤）、AG-181（フェニルアラニン水酸化酵素安定化剤、PKU対象）、そしてAlnylamから導入したsiRNA候補AG-236（TMPRSS6標的、真性多血症対象）など、多様な作用機序を持つ候補群で同一プラットフォームの知見を横展開することを目指しています。加えて約486名の従業員（うち114名が博士号等を有する専門人材）を擁し、専門性の高い人材へのインセンティブとして株式報酬制度（2023年プランで最大10,896,149株の留保、うち約2,868,747株が将来発行可能）も整備しています。

新市場開拓と事業拡大については、既存の適応症拡大と新規適応症への進出を同時に推進しています。同社はPK欠損症に加え、サラセミア、鎌状赤血球症、低リスク骨髄異形成症候群、PKU、真性多血症といった複数の血液疾患領域へ臨床開発を広げる計画を掲げており、これらはtebapivatや導入品目を通じて段階的に取り組む方針です。国際展開にあたっては欧州などでの価格交渉や償還制度の制約が厳しい点を認識しており、各国の価格・処方管理に対応するためのエビデンス構築と、場合によっては提携先との協業を通じた市場参入戦略を採るとしています。製造・供給面では外部のCRO／CMOとの契約を活用し、商用供給能力の確保とコスト管理を図る具体策を進めています。

技術革新への取り組みとしては、同社は「代謝を標的とする創薬プラットフォーム」の深化と拡張を重視しています。基礎理解を臨床設計に速やかに反映させることで、バイオマーカーを用いた効果測定や適応拡大の意思決定を迅速化することを目指しており、siRNAの導入や酵素安定化剤といった多様な技術を組み合わせてパイプラインを強化しています。加えてサイバーセキュリティや内部統制の整備、社員育成や柔軟な働き方の推進による組織力強化も技術・運用面のイノベーションと位置づけており、臨床・商業の両面で競争力を高めるための具体的施策を継続しています。

AGIOS PHARMACEUTICALS, INC.AGIO

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経営方針